한독소비의 ‘엠파벨리’ 희귀 신장질환 FDA 승인

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발작성 야간 혈색소뇨증 이어 추가 적응증 확보

주경준 기자 기자페이지 + 입력 2025-07-30 12:03:04

한독소비가 국내 공급하고 있는 엠파벨리주(페그세타코플란)가 최초로 C3사구체신염(C3G) 및 일차성 면역복합체 막증식성 사구체신염(primary IC-MPGN)을 갖고 있는 12세 이상 청소년과 성인 치료를 적응증으로 29일(현지시간) 미국식품의약국(FDA) 승인을 받았다.

보체 C3 억제제 엠파벨리는 한독과 소비의 합작사 한독소비가 성인의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)을 적응증으로 2023년 식품의약품안전처 허가를 받은 이후 2024년부터 건강보험 급여 적용을 받아 국내 팬매 중인 품목이다.

이번 두 가지 희귀 신장질환에 대한 FDA 승인으로 추가적인 매출 확대를 기대할 수 있게 됐다.

승인은 VALIANT 3상이 기반이 됐다. 주 2회 엠파벨리의 유효성을 평가하기 위해 167명의 참가자를 대상으로 진행됐으며, 주요 1·2차 평가지표는 48주 동안 단백뇨의 개선과 사구체 손상 진행의 감소였다. 결과에 따르면, 엠파벨리 투여군은 위약 대비 단백뇨가 68% 감소했다.

사구체 손상 지표인 eGFR(추정 사구체 여과율) 수치도 안정적으로 유지됐다. 반면 위약군은 단백뇨와 사구체 손상이 지속적으로 악화되는 경향을 보였다.

엠파벨리의 원개발사인 아펠리스(Apellis)사의 세드릭 프랑수아(Cedric Francois) CEO는 “엠파벨리는 치료 옵션이 제한적이던 C3G와 IC-MPGN 환자들에게 변화를 가져올 수 있는 약물”이라며 “이번 승인으로 보체 C3 억제를 통한 치료 전략의 가치를 다시 확인했다”고 말했다.

임상책임자 카를라 네스터(Carla Nester) 교수는 “기존 표준치료로는 환자의 상당수가 신부전으로 진행해 평생 투석이나 신장이식이 필요했다”며 “특히 소아에서 치료 공백이 컸던 만큼 이번 승인은 희귀 신장질환 치료의 전환점”이라고 평가했다.

소비의 최고경영자 구스타프 칼슨(Gustav Carlson)도 “엠파벨리가 중증 신장질환 환자들에게 새로운 희망을 줄 수 있을 것”이라며 “이번 결과를 통해 치료의 표준을 새롭게 정의할 수 있는 계기가 될 것”이라고 덧붙였다.

엠파벨리의 개발사는 아펠리스이며, 스웨덴의 소비는 미국 이외 지역에 대한 글로벌 판권 계약을 체결한 바 있다. 한국에서는 한독과 소비의 합작사인 한독소비가 공급하고 있다.

한편 C3 사구체병증은 신장의 사구체에 보체 C3 단백질이 비정상적으로 침착되는 만성 신장질환이다. 일차성 면역복합체 막증식성 사구체신염은 사구체에 면역복합체가 침착돼 신기능이 악화되는 희귀질환이다.

주경준 기자 gjju@skyedaily.com 기자페이지 +

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